După trei decenii de speranţe temperate de stagnări, terapia genetică – procesul tratării unei afecţiuni prin modificarea ADN-ului unei persoane – nu mai e apanajul viitorului medicinei, ci face deja parte din arsenalul de mijloace folosite în tratamentele clinice actuale.
Ediţia din 12 ianuarie a publicației Science prezintă o trecere în revistă amănunţită şi de actualitate a principalelor progrese care au condus la apariţia mai multor tratamente genetice de succes pentru pacienţii cu probleme medicale grave.
Având-o drept co-autor pe Cynthia E. Dunbar, medic şi cercetător senior la Secţia de Hematologie a Institutului Naţional pentru Inimă, Plămâni şi Sânge (NHLBI), din cadrul Institutului Naţional de Sănătate, articolul tratează şi subiectul tehnologiilor noi de editare a genoamelor.
Potrivit medicului Dunbar şi colegilor sai, aceste metode, incluzând abordarea CRISPR/Cas9, ar oferi metode de corectare sau modificare de precizie a genomului, care ar trebui transpuse în abordări terapeutice genetice mai ample şi mai eficiente.
Terapia genetică e destinată introducerii materialului genetic în celule pentru compensarea sau corectarea genelor cu anomalii. De exemplu, dacă o genă cu mutaţii lezează o proteină necesară sau provoacă dispariţia acesteia, terapia genetică poate introduce o copie normală a genei pentru restaurarea funcţiei proteinei respective.
Autorii articolului s-au axat pe abordările care au generat până în prezent cele mai bune rezultate în terapia genetică: administrarea directă, pe organismul viu, a vectorilor virali sau transferul sângelui produs genetic sau a celulelor stem din măduva osoasă a unui pacient, modificate într-un laborator şi apoi reinjectate pe acelaşi pacient.
Conceput iniţial ca tratament destinat doar afecţiunilor moştenite genetic, terapia genetică e aplicată în prezent bolilor dobândite, cum ar fi cancerul. De exemplu, crearea limfocitelor (celulele albe ale sângelui) poate fi folosită în terapia ţintită de ucidere a celulelor canceroase.
În 2017, o serie constantă de rezultate clinice încurajatoare a evidenţiat progresul terapiilor genetice ale hemofiliei, afecţiunilor celulelor sângelui, orbirii, mai multor afecţiuni neurodegenerative grave, a unei serii de afecţiuni genetice şi a mai multor tipuri de cancere ale măduvei osoase şi a nodulilor limfatici.
Anul trecut, Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a aprobat trei terapii genetice, multe alte terapii fiind în stadiul de cercetare clinică. Autorii au analizat viitorul terapiilor genetice și provocările prezentate de administrarea acestor tratamente complexe pe pacienți. O mare parte a acestor studii au fost finanțate de NIH, iar principalele progrese s-au înregistrat la Centrul Clinic NIH.
Sursa:
"The coming of age of gene therapy: A review of the past and path forward." ScienceDaily. ScienceDaily, 11 January 2018. <www.sciencedaily.com/releases/2018/01/180111141553.htm>.
Niciun comentariu:
Trimiteți un comentariu