Dificultatile sociale sunt cea mai mare provocare pentru cei cu tulburari de spectru autist. In momentul de fata, nu exista niciun tratament pentru acestea. Cercetarile efectuate la Universitatea din Buffalo, SUA, sugereaza insa ca o singura substanta ar putea imbunatati simptomele comportamentale tintind o serie de gene implicate in autism.
Cercetarea, publicata azi in Nature Neuroscience, a aratat ca tratamentul de scurta durata cu o doza mica de romidepsina, un medicament aprobat de FDA pentru tratamentul cancerului reverseaza deficitul social in mod sustinut in modele animale de autism.
Tratamentul administrat pe o perioada de numai trei zile a inversat deficitul social in soareci cu deficiente legate de o gena numita Shank 3, un factor important in tulburarile de spectru autist.
Efectul a durat trei saptamani, acoperind perioada juvenila si de adolescenta tarzie, un stadiu de dezvoltare critic pentru aptitudinile sociale si de comunicare umane. Aceasta perioada este echivalentul a mai multor ani pentru oameni, sugerand ca un tratament similar ar putea avea efect pe termen lung, spun cercetatorii.
Efect profund, de lunga durata
"Am descoperit o substanta care arata efecte profunde si de lunga durata asupra deficitului social specific autismului fara efecte secundare evidente, in timp ce multe substante folosite in prezent pentru tratarea unei game variate de afectiuni psihiatrice nu sunt eficiente in tratarea aceastui simptom al autismului", a declarat Zhen Yan, profesor doctor in cadrul Departamentului de Fiziologie si Biofizica al Scolii Jacobs de Medicina si Stiinte Biomedicale a Universitatii din Buffalo si autor principal al lucrarii.
Studiul se bazeaza pe cercetarile sale din 2015. Acestea au dezvaluit ca pierderea genei Shank 3 intrerupe comunicarea neurala, afectand functia receptorilor de NMDA (n-metil-D-aspartat), un factor critic in reglarea cunoasterii si emotiilor si ducand la deficitele sociale comune in tulburarile de spectru autist.
Noile cercetari arata ca o doza mica de romidepsina restaureaza expresia si functionarea genei, folosind un mecanism epigenetic in care modificarile genei sunt cauzate de alte influente decat secventele ADN. Yan a mai adaugat ca studiile de genetica umana sugereaza ca anormalitatile epigenetice joaca un rol important in tulburarile de spectru autist.
Este important de retinut ca romidepsina, asa cum se recomanda ea administrata in tratamentul cancerului, are efecte secundare severe la nivel gastrointestinal, hematologic, cardiovascular, metabolic, nervos, hepatic, dermatologic, si nu numai.
Surse:
Luye Qin, Kaijie Ma, Zi-Jun Wang, Zihua Hu, Emmanuel Matas, Jing Wei, Zhen Yan. Social deficits in Shank3-deficient mouse models of autism are rescued by histone deacetylase (HDAC) inhibition. Nature Neuroscience, 2018;
"Autism's social deficits are reversed by an anti-cancer drug: Using an epigenetic mechanism, romidepsin restored gene expression and alleviated social deficits in animal models of autism." ScienceDaily. ScienceDaily, 12 March 2018. <www.sciencedaily.com/releases/2018/03/180312201647.htm>.
